Revolutionäre wissenschaftliche Forschung, die unter den einzigartigen Bedingungen der niedrigen Erdumlaufbahn durchgeführt wird, bietet Millionen von Menschen weltweit, die mit Sehverlust konfrontiert sind, neue Hoffnung. In einer überraschenden Verbindung von Weltraumtechnologie und fortschrittlicher Medizin haben Wissenschaftler die Umgebung der Internationalen Raumstation (ISS) genutzt, um das Potenzial einer innovativen Gentherapie zur Behandlung einer der führenden Ursachen für Erblindung zu testen und zu bestätigen – die altersbedingte Makuladegeneration (AMD).

Dieser medizinische Durchbruch verspricht nicht nur, das Fortschreiten der Krankheit aufzuhalten, sondern erste Ergebnisse haben auch die Möglichkeit gezeigt, geschädigte Netzhautzellen wiederherzustellen, was für Patienten, die bereits begonnen haben, ihr Sehvermögen zu verlieren, die Rückkehr des Sehens bedeuten könnte. Im Mittelpunkt dieses Erfolgs steht das Biotechnologieunternehmen Oculogenex und seine bahnbrechende Gentherapie, die auf das BMI1-Gen abzielt und unter Bedingungen, die die degenerativen Prozesse im Auge perfekt simulieren, hervorragende Ergebnisse gezeigt hat.

Was ist Makuladegeneration und warum stellt sie ein globales Problem dar?

Die altersbedingte Makuladegeneration ist die häufigste Ursache für schweren und unumkehrbaren Sehverlust bei Menschen über 55 Jahren in der entwickelten Welt. Die Krankheit betrifft die Makula, den zentralen und empfindlichsten Teil der Netzhaut des Auges. Die Makula ist entscheidend für scharfes, zentrales Sehen, das uns das Lesen, das Erkennen von Gesichtern, das Autofahren und das Wahrnehmen feiner Details ermöglicht. Wenn die Makula verfällt, wird das zentrale Sehen verschwommen, verzerrt oder es erscheinen dunkle Flecken darin, während das periphere Sehen meist erhalten bleibt. Das bedeutet, eine Person kann die Umrisse einer Uhr sehen, aber nicht die Zeiger, die die Zeit anzeigen.

Es gibt zwei Grundformen dieser Krankheit:

• Trockene (atrophische) Makuladegeneration: Dies ist die häufigste Form, die etwa 80-90 % aller Fälle ausmacht. Sie ist durch den langsamen, fortschreitenden Verfall lichtempfindlicher Zellen in der Makula und die Ansammlung von Proteinablagerungen, sogenannten Drusen, gekennzeichnet. Sie kann über Jahre fortschreiten, und für ihre frühen und mittleren Stadien gibt es derzeit keine wirksame Behandlung, die das Fortschreiten aufhalten könnte. Der Sehverlust ist allmählich, kann aber zu erheblichen Beeinträchtigungen führen.


• Feuchte (exsudative) Makuladegeneration: Obwohl seltener, ist diese Form für etwa 90 % der Fälle von schwerem Sehverlust im Zusammenhang mit AMD verantwortlich. Bei der feuchten Form beginnen unter der Netzhaut abnormale Blutgefäße zu wachsen, die brüchig sind und dazu neigen, Flüssigkeit und Blut auszutreten. Dieses Austreten verursacht eine schnelle und schwere Schädigung der Makula, was zu einem plötzlichen und dramatischen Verlust des zentralen Sehens führt. Bestehende Behandlungen wie Anti-VEGF-Injektionen können das Fortschreiten verlangsamen, erfordern jedoch regelmäßige und unangenehme Anwendungen direkt ins Auge und bieten keine dauerhafte Lösung.

Angesichts der alternden Bevölkerung wird prognostiziert, dass die Zahl der Betroffenen weiter zunehmen wird, was die Suche nach einer wirksameren und dauerhafteren Behandlung zu einer der Prioritäten der modernen Augenheilkunde macht.

Die Raumstation als perfektes Labor zur Nachahmung der Krankheit

Auf den ersten Blick mag die Verbindung zwischen Weltraumforschung und der Behandlung einer Augenkrankheit auf der Erde ungewöhnlich erscheinen. Die Umgebung auf der Internationalen Raumstation bietet jedoch einzigartige Bedingungen, die in terrestrischen Labors nicht nachgebildet werden können. Astronauten erleben während Langzeitmissionen physiologische Veränderungen, die den Alterungsprozessen auf der Erde überraschend ähnlich sind, nur dass sie sich erheblich schneller vollziehen.

Eine dieser Veränderungen ist ein Phänomen, das als Spaceflight Associated Neuro-ocular Syndrome (SANS) bekannt ist. In der Mikrogravitation verteilen sich die Körperflüssigkeiten neu und sammeln sich im oberen Teil des Körpers, einschließlich des Kopfes, was zu einem erhöhten Hirndruck führt. Dieser Druck belastet den Sehnerv und den hinteren Teil des Auges. Zusätzlich erzeugt die Exposition gegenüber der Weltraumstrahlung ein erhöhtes Maß an oxidativem Stress. Die Kombination dieser beiden Faktoren – erhöhter Druck und oxidativer Stress – ahmt direkt die chronischen Stressoren nach, die bei Patienten mit intermediärer trockener Makuladegeneration eine Schädigung der Netzhautzellen verursachen.

Genau diese Erkenntnis brachte die Wissenschaftler von Oculogenex auf die Idee, die ISS als ideales Modell zur Testung ihrer Gentherapie zu nutzen. Anstatt jahrelang darauf zu warten, dass sich die Krankheit in terrestrischen Modellen entwickelt, konnten sie im Weltraum die Auswirkungen der Therapie in einer beschleunigten und für die Krankheit hochrelevanten Umgebung untersuchen.

Bahnbrechende Gentherapie, die Zellen erneuert

Im Mittelpunkt dieser Forschung steht eine innovative Gentherapie, die auf ein spezifisches Gen namens BMI1 abzielt. Dieses Gen gehört zur sogenannten "Polycomb"-Gruppe von Proteinen und spielt eine entscheidende Rolle bei fundamentalen zellulären Prozessen, einschließlich der DNA-Reparatur, der Mitochondrienfunktion (den Kraftwerken der Zelle) sowie der Selbsterhaltung und Aktivierung von Stammzellen. Mit zunehmendem Alter lässt die Aktivität des BMI1-Gens nach, was zu zellulärer Alterung (Seneszenz) und einer verminderten Fähigkeit der Zellen führt, Schäden zu widerstehen.

Die von Oculogenex entwickelte Therapie, unter der Leitung der Augenärztin und Netzhautchirurgin Dr. Hema Ramkumar, ist als einmalige Injektion konzipiert, die direkt ins Auge verabreicht wird. Die Therapie schleust eine funktionelle Kopie des BMI1-Gens in die Netzhautzellen ein und löst dadurch einen Prozess aus, der als "epigenetische Reprogrammierung" beschrieben werden kann. In der Praxis bedeutet dies, dass die Therapie die Zellen auf mehrere Schlüsselweisen stimuliert:

• Erhöht die Widerstandsfähigkeit gegen Stress: Die Zellen werden widerstandsfähiger gegen oxidative Schäden.


• Fördert die Reparatur: Sie aktiviert Mechanismen zur Reparatur beschädigter DNA.


• Aktiviert ruhende Stammzellen: Sie weckt potenziell ruhende Stammzellen innerhalb der Netzhaut, um verlorenes oder beschädigtes Gewebe zu ersetzen.


• Verhindert den Zelltod: Sie hemmt den Prozess des programmierten Zelltods (Apoptose) und der Alterung (Seneszenz) und verlängert so die Lebensdauer wichtiger Netzhautzellen.

Das Ziel des Experiments auf der ISS war es, zu bewerten, wie wirksam diese Therapie die Netzhaut unter den extremen Bedingungen des Weltraumflugs schützen kann. Mithilfe von genetisch behandelten Mäusen verfolgte das Team die Funktion ihrer Netzhaut während der Exposition gegenüber Mikrogravitation und Strahlung.

Ergebnisse, die alle Erwartungen übertrafen

Das Ergebnis der Forschung auf der Internationalen Raumstation war außergewöhnlich. Die Daten zeigten, dass die BMI1-Gentherapie nicht nur erfolgreich weitere Schäden an den Netzhautzellen bei den weltraumexponierten Mäusen verhinderte, sondern auch etwas erreichte, was die Forscher in so kurzer Zeit nicht erhofft hatten: Es wurde eine signifikante Regeneration und Erneuerung von Zellen beobachtet, die bereits Anzeichen von Degeneration zeigten.

Diese Erkenntnis stellt einen gewaltigen Fortschritt dar. Während sich die meisten bestehenden Therapien ausschließlich darauf konzentrieren, die Krankheit zu verlangsamen, deuten die Ergebnisse aus dem Weltraum darauf hin, dass diese Gentherapie auch ein regeneratives Potenzial haben könnte, d.h. die Fähigkeit, bereits entstandene Schäden zu reparieren. Die während der Mission gesammelten Daten lieferten Erkenntnisse, die auf der Erde erheblich längere und teurere Studien erfordert hätten.

Der Erfolg bestätigte nicht nur die Wirksamkeit der Therapie von Oculogenex, sondern auch den unglaublichen Wert der Internationalen Raumstation als Plattform zur Beschleunigung biomedizinischer Innovationen. Die Ergebnisse haben großes Interesse in der augenärztlichen und biotechnologischen Gemeinschaft geweckt und den Weg für den Beginn klinischer Studien am Menschen geebnet.

Die Zukunft der Behandlung und neue Hoffnung für Patienten

Die erfolgreiche Erprobung im Weltraum markiert einen entscheidenden Meilenstein auf dem Weg zu einer potenziellen Heilung der Makuladegeneration. Für die Millionen von Patienten, die heute mit dieser Diagnose konfrontiert sind, insbesondere mit der intermediären trockenen Makuladegeneration, für die es keine Heilung gibt, bringt diese Nachricht konkrete Hoffnung. Die Möglichkeit, eine einzige Injektion zu erhalten, die einen langfristigen Schutz bieten und sogar das Sehvermögen wiederherstellen könnte, würde das Behandlungsparadigma für diese verheerende Krankheit verändern.

Eine solche Therapie würde die Unabhängigkeit, Mobilität und Lebensqualität der Patienten erhalten und es ihnen ermöglichen, die Aktivitäten, die sie lieben, fortzusetzen. Der Erfolg dieses vom ISS National Lab geförderten Projekts unterstreicht auch, wie Investitionen in die Weltraumforschung greifbare Vorteile für die Lösung medizinischer Herausforderungen auf der Erde bringen und neue Kapitel im Kampf gegen altersbedingte Krankheiten aufschlagen.