Rewolucyjne badania naukowe przeprowadzone w unikalnych warunkach niskiej orbity okołoziemskiej dają nową nadzieję milionom ludzi na całym świecie, którzy borykają się z utratą wzroku. W zaskakującym połączeniu technologii kosmicznej i zaawansowanej medycyny, naukowcy wykorzystali środowisko Międzynarodowej Stacji Kosmicznej (ISS), aby przetestować i potwierdzić potencjał innowacyjnej terapii genowej w leczeniu jednej z głównych przyczyn ślepoty – zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD).

Ten medyczny przełom nie tylko obiecuje zatrzymanie postępu choroby, ale pierwsze wyniki wykazały również możliwość odbudowy uszkodzonych komórek siatkówki, co mogłoby oznaczać powrót wzroku dla pacjentów, którzy już zaczęli go tracić. W centrum tego sukcesu znajduje się firma biotechnologiczna Oculogenex i jej pionierska terapia genowa ukierunkowana na gen BMI1, która wykazała znakomite rezultaty w warunkach doskonale symulujących procesy zwyrodnieniowe w oku.

Czym jest zwyrodnienie plamki żółtej i dlaczego stanowi globalny problem?

Zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem jest główną przyczyną ciężkiej i nieodwracalnej utraty wzroku u osób powyżej 55. roku życia w krajach rozwiniętych. Choroba dotyka plamkę żółtą, czyli centralną i najbardziej wrażliwą część siatkówki oka. Plamka żółta jest kluczowa dla ostrego, centralnego widzenia, które pozwala nam czytać, rozpoznawać twarze, prowadzić samochód i dostrzegać drobne szczegóły. Kiedy plamka żółta ulega degeneracji, widzenie centralne staje się zamazane, zniekształcone lub pojawiają się w nim ciemne plamy, podczas gdy widzenie obwodowe najczęściej pozostaje zachowane. Oznacza to, że osoba może widzieć kontury zegara, ale nie wskazówki pokazujące czas.

Istnieją dwie podstawowe formy tej choroby:

• Postać sucha (zanikowa) zwyrodnienia plamki żółtej: Jest to najczęstsza forma, stanowiąca około 80-90% wszystkich przypadków. Charakteryzuje się powolnym, stopniowym zanikiem komórek światłoczułych w plamce żółtej i gromadzeniem się złogów białkowych zwanych druzami. Może postępować latami, a na jej wczesne i pośrednie stadia obecnie nie ma skutecznego leku, który by zatrzymał progresję. Utrata wzroku jest stopniowa, ale może prowadzić do znacznego upośledzenia.


• Postać mokra (wysiękowa) zwyrodnienia plamki żółtej: Chociaż rzadsza, ta forma jest odpowiedzialna za około 90% przypadków ciężkiej utraty wzroku związanej z AMD. W postaci mokrej pod siatkówką zaczynają rosnąć nieprawidłowe naczynia krwionośne, które są kruche i podatne na przeciekanie płynu i krwi. Ten wyciek powoduje szybkie i poważne uszkodzenie plamki żółtej, co prowadzi do nagłej i dramatycznej utraty widzenia centralnego. Istniejące metody leczenia, takie jak zastrzyki anty-VEGF, mogą spowolnić postęp, ale wymagają regularnych i nieprzyjemnych aplikacji bezpośrednio do oka i nie oferują trwałego rozwiązania.

Biorąc pod uwagę starzenie się populacji, przewiduje się, że liczba chorych będzie nadal rosła, co czyni znalezienie skuteczniejszego i długotrwałego leczenia jednym z priorytetów nowoczesnej okulistyki.

Stacja kosmiczna jako idealne laboratorium do naśladowania choroby

Na pierwszy rzut oka związek między badaniami kosmicznymi a leczeniem choroby oczu na Ziemi może wydawać się nietypowy. Jednakże środowisko na Międzynarodowej Stacji Kosmicznej zapewnia unikalne warunki, których nie da się odtworzyć w ziemskich laboratoriach. Astronauci podczas długotrwałych misji doświadczają zmian fizjologicznych, które są zaskakująco podobne do procesów starzenia się na Ziemi, z tą różnicą, że zachodzą one znacznie szybciej.

Jedną z tych zmian jest zjawisko znane jako Zespół Neuro-okularny Związany z Lotem Kosmicznym (SANS). W mikrograwitacji płyny ustrojowe przemieszczają się i gromadzą w górnej części ciała, w tym w głowie, co prowadzi do zwiększonego ciśnienia wewnątrzczaszkowego. Ciśnienie to obciąża nerw wzrokowy i tylną część oka. Dodatkowo, ekspozycja na promieniowanie kosmiczne powoduje podwyższony poziom stresu oksydacyjnego. Połączenie tych dwóch czynników – podwyższonego ciśnienia i stresu oksydacyjnego – bezpośrednio naśladuje przewlekłe czynniki stresogenne, które powodują uszkodzenie komórek siatkówki u pacjentów z pośrednią postacią suchego zwyrodnienia plamki żółtej.

Właśnie ta świadomość skłoniła naukowców z Oculogenex do pomysłu wykorzystania ISS jako idealnego modelu do testowania swojej terapii genowej. Zamiast czekać latami na rozwój choroby w modelach ziemskich, w kosmosie mogli badać efekty terapii w przyspieszonym i wysoce istotnym dla choroby środowisku.

Przełomowa terapia genowa, która odnawia komórki

W centrum tych badań znajduje się innowacyjna terapia genowa, która celuje w specyficzny gen o nazwie BMI1. Gen ten należy do tak zwanej grupy białek "Polycomb" i odgrywa kluczową rolę w fundamentalnych procesach komórkowych, w tym w naprawie DNA, funkcjonowaniu mitochondriów (elektrowni komórkowych) oraz samoodnawianiu i aktywacji komórek macierzystych. Z wiekiem aktywność genu BMI1 słabnie, co prowadzi do starzenia się komórek (senescencji) i zmniejszonej zdolności komórek do opierania się uszkodzeniom.

Terapia firmy Oculogenex, opracowana pod kierownictwem okulistki i chirurga siatkówki dr Hemy Ramkumar, została zaprojektowana jako jednorazowy zastrzyk podawany bezpośrednio do oka. Terapia wprowadza funkcjonalną kopię genu BMI1 do komórek siatkówki, uruchamiając w ten sposób proces, który można opisać jako "reprogramowanie epigenetyczne". W praktyce oznacza to, że terapia stymuluje komórki na kilka kluczowych sposobów:

• Zwiększa odporność na stres: Komórki stają się bardziej zdolne do opierania się uszkodzeniom oksydacyjnym.


• Pobudza naprawę: Aktywuje mechanizmy naprawy uszkodzonego DNA.


• Aktywuje uśpione komórki macierzyste: Potencjalnie budzi uśpione komórki macierzyste w siatkówce, aby zastąpić utraconą lub uszkodzoną tkankę.


• Zapobiega śmierci komórkowej: Hamuje proces programowanej śmierci komórkowej (apoptozy) i starzenia się (senescencji), przedłużając żywotność kluczowych komórek siatkówki.

Celem eksperymentu na ISS było ocenienie, jak skutecznie ta terapia może chronić siatkówkę w ekstremalnych warunkach lotu kosmicznego. Używając genetycznie leczonych myszy, zespół monitorował funkcję ich siatkówki podczas ekspozycji na mikrograwitację i promieniowanie.

Wyniki, które przerosły wszelkie oczekiwania

Wynik badań na Międzynarodowej Stacji Kosmicznej był niezwykły. Dane pokazały, że terapia genowa BMI1 nie tylko skutecznie zapobiegła dalszemu uszkodzeniu komórek siatkówki u myszy narażonych na warunki kosmiczne, ale także osiągnęła coś, czego badacze nie spodziewali się w tak krótkim czasie: zaobserwowano znaczną regenerację i odnowę komórek, które już wykazywały oznaki zwyrodnienia.

To odkrycie stanowi ogromny krok naprzód. Podczas gdy większość istniejących terapii skupia się wyłącznie na spowalnianiu choroby, wyniki z kosmosu sugerują, że ta terapia genowa może mieć również potencjał regeneracyjny, czyli zdolność do naprawy już powstałych szkód. Dane zebrane podczas misji dostarczyły wglądów, które na Ziemi wymagałyby znacznie dłuższych i droższych badań.

Sukces potwierdził nie tylko skuteczność terapii Oculogenex, ale także niewiarygodną wartość Międzynarodowej Stacji Kosmicznej jako platformy do przyspieszania innowacji biomedycznych. Wyniki wzbudziły ogromne zainteresowanie w społecznościach okulistycznych i biotechnologicznych oraz utorowały drogę do rozpoczęcia badań klinicznych na ludziach.

Przyszłość leczenia i nowa nadzieja dla pacjentów

Pomyślne testy w kosmosie stanowią kluczowy kamień milowy na drodze do potencjalnego leku na zwyrodnienie plamki żółtej. Dla milionów pacjentów, którzy dziś stają przed taką diagnozą, zwłaszcza z pośrednią postacią suchego zwyrodnienia plamki żółtej, na którą nie ma lekarstwa, ta wiadomość przynosi konkretną nadzieję. Możliwość otrzymania jednego zastrzyku, który mógłby zapewnić długotrwałą ochronę, a nawet przywrócić wzrok, zmieniłaby paradygmat leczenia tej niszczycielskiej choroby.

Taka terapia zachowałaby niezależność, mobilność i jakość życia pacjentów, pozwalając im kontynuować ulubione czynności. Sukces tego projektu, sponsorowanego przez ISS National Lab, podkreśla również, jak inwestycje w badania kosmiczne przynoszą wymierne korzyści w rozwiązywaniu wyzwań medycznych na Ziemi, otwierając nowe rozdziały w walce z chorobami związanymi ze starzeniem się.