Revolucionarno znanstveno istraživanje provedeno u jedinstvenim uvjetima niske Zemljine orbite nudi novu nadu milijunima ljudi diljem svijeta koji se suočavaju s gubitkom vida. U iznenađujućem spoju svemirske tehnologije i napredne medicine, znanstvenici su iskoristili okruženje Međunarodne svemirske postaje (ISS) kako bi testirali i potvrdili potencijal inovativne genske terapije za liječenje jednog od vodećih uzroka sljepoće – senilne makularne degeneracije (AMD).

Ovaj medicinski proboj ne samo da obećava zaustavljanje progresije bolesti, već su prvi rezultati pokazali i mogućnost obnove oštećenih stanica mrežnice, što bi moglo značiti povratak vida za pacijente koji su ga već počeli gubiti. U središtu ovog uspjeha nalazi se biotehnološka tvrtka Oculogenex i njezina pionirska genska terapija usmjerena na gen BMI1, koja je pokazala izvanredne rezultate u uvjetima koji savršeno simuliraju degenerativne procese na oku.

Što je makularna degeneracija i zašto predstavlja globalni problem?

Senilna makularna degeneracija vodeći je uzrok teškog i nepovratnog gubitka vida kod osoba starijih od 55 godina u razvijenom svijetu. Bolest pogađa makulu, odnosno žutu pjegu, središnji i najosjetljiviji dio mrežnice oka. Makula je ključna za oštar, centralni vid koji nam omogućuje čitanje, prepoznavanje lica, vožnju automobila i uočavanje finih detalja. Kada makula propada, središnji vid postaje zamagljen, iskrivljen ili se u njemu pojavljuju tamne mrlje, dok periferni vid najčešće ostaje očuvan. To znači da osoba može vidjeti obrise sata, ali ne i kazaljke koje pokazuju vrijeme.

Postoje dva osnovna oblika ove bolesti:

• Suha (atrofična) makularna degeneracija: Ovo je najčešći oblik, koji obuhvaća oko 80-90% svih slučajeva. Karakterizira je sporo, postupno propadanje stanica osjetljivih na svjetlost u makuli i nakupljanje proteinskih naslaga zvanih druze. Godinama može napredovati, a za njezine rane i srednje faze trenutačno ne postoji učinkovit lijek koji bi zaustavio progresiju. Gubitak vida je postupan, ali može dovesti do značajnog oštećenja.


• Vlažna (eksudativna) makularna degeneracija: Iako rjeđi, ovaj oblik je odgovoran za oko 90% slučajeva teškog gubitka vida povezanog s AMD-om. Kod vlažnog oblika, ispod mrežnice počinju rasti abnormalne krvne žile koje su krhke i sklone propuštanju tekućine i krvi. To curenje uzrokuje brzo i ozbiljno oštećenje makule, što dovodi do naglog i dramatičnog gubitka centralnog vida. Postojeći tretmani, poput anti-VEGF injekcija, mogu usporiti napredovanje, ali zahtijevaju redovite i neugodne primjene izravno u oko te ne nude trajno rješenje.

S obzirom na starenje populacije, predviđa se da će broj oboljelih nastaviti rasti, čineći pronalazak učinkovitijeg i dugotrajnijeg liječenja jednim od prioriteta moderne oftalmologije.

Svemirska postaja kao savršeni laboratorij za oponašanje bolesti

Na prvi pogled, veza između istraživanja svemira i liječenja očne bolesti na Zemlji može se činiti neobičnom. Međutim, okruženje na Međunarodnoj svemirskoj postaji pruža jedinstvene uvjete koji se ne mogu replicirati u zemaljskim laboratorijima. Astronauti tijekom dugotrajnih misija doživljavaju fiziološke promjene koje su iznenađujuće slične procesima starenja na Zemlji, samo što se one odvijaju znatno brže.

Jedna od tih promjena je fenomen poznat kao Svemirski povezan neuro-okularni sindrom (SANS). U mikrogravitaciji, tjelesne tekućine se preraspodjeljuju i nakupljaju u gornjem dijelu tijela, uključujući glavu, što dovodi do povećanog intrakranijalnog tlaka. Taj tlak opterećuje očni živac i stražnji dio oka. Uz to, izloženost svemirskom zračenju stvara povišenu razinu oksidativnog stresa. Kombinacija ova dva faktora – povišenog tlaka i oksidativnog stresa – izravno oponaša kronične stresore koji uzrokuju oštećenje stanica mrežnice kod pacijenata s intermedijarnom suhom makularnom degeneracijom.

Upravo je ta spoznaja navela znanstvenike iz Oculogenexa na ideju da ISS iskoriste kao idealan model za testiranje svoje genske terapije. Umjesto da godinama čekaju da se bolest razvije u zemaljskim modelima, u svemiru su mogli proučavati učinke terapije u ubrzanom i za bolest visoko relevantnom okruženju.

Probojna genska terapija koja obnavlja stanice

U središtu ovog istraživanja je inovativna genska terapija koja cilja na specifični gen nazvan BMI1. Ovaj gen pripada takozvanoj "Polycomb" skupini proteina i igra ključnu ulogu u fundamentalnim staničnim procesima, uključujući popravak DNK, funkciju mitohondrija (staničnih elektrana) te samoodržavanje i aktivaciju matičnih stanica. S godinama, aktivnost gena BMI1 slabi, što dovodi do staničnog starenja (senescencije) i smanjene sposobnosti stanica da se odupru oštećenjima.

Terapija tvrtke Oculogenex, razvijena pod vodstvom oftalmologinje i kirurginje mrežnice dr. Heme Ramkumar, osmišljena je kao jednokratna injekcija koja se primjenjuje izravno u oko. Terapija unosi funkcionalnu kopiju gena BMI1 u stanice mrežnice, čime se pokreće proces koji se može opisati kao "epigenetsko reprogramiranje". To u praksi znači da terapija potiče stanice na nekoliko ključnih načina:

• Povećava otpornost na stres: Stanice postaju sposobnije oduprijeti se oksidativnom oštećenju.


• Poticanje popravka: Aktivira mehanizme za popravak oštećene DNK.


• Aktivacija uspavanih matičnih stanica: Potencijalno budi dormantne matične stanice unutar mrežnice kako bi zamijenile izgubljeno ili oštećeno tkivo.


• Sprječavanje stanične smrti: Inhibira proces programirane stanične smrti (apoptoze) i starenja (senescencije), produžujući životni vijek ključnih stanica mrežnice.

Cilj eksperimenta na ISS-u bio je procijeniti koliko učinkovito ova terapija može zaštititi mrežnicu u ekstremnim uvjetima svemirskog leta. Korištenjem genetski tretiranih miševa, tim je pratio funkciju njihove mrežnice tijekom izloženosti mikrogravitaciji i zračenju.

Rezultati koji su premašili sva očekivanja

Ishod istraživanja na Međunarodnoj svemirskoj postaji bio je izvanredan. Podaci su pokazali da genska terapija BMI1 nije samo uspješno spriječila daljnje oštećenje stanica mrežnice kod miševa izloženih svemirskim uvjetima, već je postigla i nešto čemu se istraživači nisu nadali u tako kratkom roku: primijećena je značajna regeneracija i obnova stanica koje su već pokazivale znakove degeneracije.

Ovaj nalaz predstavlja ogroman korak naprijed. Dok se većina postojećih terapija fokusira isključivo na usporavanje bolesti, rezultati iz svemira sugeriraju da bi ova genska terapija mogla imati i regenerativni potencijal, odnosno sposobnost da popravi već nastalu štetu. Podaci prikupljeni tijekom misije pružili su uvide koji bi na Zemlji zahtijevali znatno duže i skuplje studije.

Uspjeh je potvrdio ne samo učinkovitost Oculogenexove terapije, već i nevjerojatnu vrijednost Međunarodne svemirske postaje kao platforme za ubrzavanje biomedicinskih inovacija. Rezultati su izazvali veliko zanimanje u oftalmološkoj i biotehnološkoj zajednici te utrli put za početak kliničkih ispitivanja na ljudima.

Budućnost liječenja i nova nada za pacijente

Uspješno testiranje u svemiru označava ključnu prekretnicu na putu prema potencijalnom lijeku za makularnu degeneraciju. Za milijune pacijenata koji se danas suočavaju s dijagnozom, posebno s intermedijarnom suhom makularnom degeneracijom za koju nema lijeka, ova vijest donosi konkretnu nadu. Mogućnost primanja jedne injekcije koja bi mogla pružiti dugotrajnu zaštitu, pa čak i obnoviti vid, promijenila bi paradigmu liječenja ove razorne bolesti.

Takva terapija sačuvala bi neovisnost, mobilnost i kvalitetu života pacijentima, omogućujući im da nastave s aktivnostima koje vole. Uspjeh ovog projekta, sponzoriranog od strane ISS National Lab-a, također naglašava kako ulaganje u svemirska istraživanja donosi opipljive koristi za rješavanje medicinskih izazova na Zemlji, otvarajući nova poglavlja u borbi protiv bolesti povezanih sa starenjem.