Una investigación científica revolucionaria llevada a cabo en las condiciones únicas de la órbita terrestre baja ofrece una nueva esperanza a millones de personas en todo el mundo que se enfrentan a la pérdida de visión. En una sorprendente fusión de tecnología espacial y medicina avanzada, los científicos han utilizado el entorno de la Estación Espacial Internacional (EEI) para probar y validar el potencial de una innovadora terapia génica para el tratamiento de una de las principales causas de ceguera: la degeneración macular asociada a la edad (DMAE).

Este avance médico no solo promete detener la progresión de la enfermedad, sino que los primeros resultados también han mostrado la posibilidad de restaurar las células retinianas dañadas, lo que podría significar la recuperación de la visión para pacientes que ya habían comenzado a perderla. En el centro de este éxito se encuentra la empresa de biotecnología Oculogenex y su pionera terapia génica dirigida al gen BMI1, que ha demostrado resultados extraordinarios en condiciones que simulan perfectamente los procesos degenerativos en el ojo.

¿Qué es la degeneración macular y por qué representa un problema global?

La degeneración macular asociada a la edad es la principal causa de pérdida de visión grave e irreversible en personas mayores de 55 años en el mundo desarrollado. La enfermedad afecta a la mácula, la parte central y más sensible de la retina del ojo. La mácula es crucial para la visión central y nítida que nos permite leer, reconocer rostros, conducir un automóvil y percibir detalles finos. Cuando la mácula se deteriora, la visión central se vuelve borrosa, distorsionada o aparecen manchas oscuras en ella, mientras que la visión periférica generalmente se conserva. Esto significa que una persona puede ver el contorno de un reloj, pero no las manecillas que indican la hora.

Existen dos formas básicas de esta enfermedad:

• Degeneración macular seca (atrófica): Es la forma más común, abarcando alrededor del 80-90% de todos los casos. Se caracteriza por el deterioro lento y progresivo de las células sensibles a la luz en la mácula y la acumulación de depósitos de proteínas llamados drusas. Puede progresar durante años, y para sus fases tempranas e intermedias actualmente no existe un tratamiento eficaz que detenga la progresión. La pérdida de visión es gradual, pero puede conducir a un deterioro significativo.


• Degeneración macular húmeda (exudativa): Aunque es más rara, esta forma es responsable de aproximadamente el 90% de los casos de pérdida grave de visión asociada a la DMAE. En la forma húmeda, comienzan a crecer vasos sanguíneos anormales debajo de la retina que son frágiles y propensos a fugas de líquido y sangre. Esta fuga causa un daño rápido y severo a la mácula, lo que lleva a una pérdida repentina y dramática de la visión central. Los tratamientos existentes, como las inyecciones anti-VEGF, pueden ralentizar la progresión, pero requieren aplicaciones regulares e incómodas directamente en el ojo y no ofrecen una solución permanente.

Dado el envejecimiento de la población, se prevé que el número de afectados seguirá creciendo, lo que convierte la búsqueda de un tratamiento más eficaz y duradero en una de las prioridades de la oftalmología moderna.

La estación espacial como laboratorio perfecto para imitar la enfermedad

A primera vista, la conexión entre la investigación espacial y el tratamiento de una enfermedad ocular en la Tierra puede parecer inusual. Sin embargo, el entorno de la Estación Espacial Internacional ofrece condiciones únicas que no se pueden replicar en laboratorios terrestres. Durante las misiones de larga duración, los astronautas experimentan cambios fisiológicos sorprendentemente similares a los procesos de envejecimiento en la Tierra, solo que ocurren mucho más rápido.

Uno de estos cambios es un fenómeno conocido como Síndrome Neuro-ocular Asociado al Vuelo Espacial (SANS). En microgravedad, los fluidos corporales se redistribuyen y se acumulan en la parte superior del cuerpo, incluida la cabeza, lo que provoca un aumento de la presión intracraneal. Esta presión ejerce una tensión sobre el nervio óptico y la parte posterior del ojo. Además, la exposición a la radiación espacial crea un nivel elevado de estrés oxidativo. La combinación de estos dos factores, el aumento de la presión y el estrés oxidativo, imita directamente los estresores crónicos que causan daño a las células de la retina en pacientes con degeneración macular seca intermedia.

Fue precisamente esta comprensión la que llevó a los científicos de Oculogenex a la idea de utilizar la EEI como un modelo ideal para probar su terapia génica. En lugar de esperar años a que la enfermedad se desarrolle en modelos terrestres, en el espacio pudieron estudiar los efectos de la terapia en un entorno acelerado y altamente relevante para la enfermedad.

Una terapia génica revolucionaria que regenera las células

En el centro de esta investigación se encuentra una innovadora terapia génica que se dirige a un gen específico llamado BMI1. Este gen pertenece al llamado grupo de proteínas "Polycomb" y desempeña un papel crucial en los procesos celulares fundamentales, incluida la reparación del ADN, la función mitocondrial (las centrales eléctricas de la célula) y el automantenimiento y la activación de las células madre. Con la edad, la actividad del gen BMI1 se debilita, lo que conduce al envejecimiento celular (senescencia) y a una menor capacidad de las células para resistir el daño.

La terapia de la empresa Oculogenex, desarrollada bajo el liderazgo de la oftalmóloga y cirujana de retina Dra. Hema Ramkumar, está diseñada como una inyección única que se administra directamente en el ojo. La terapia introduce una copia funcional del gen BMI1 en las células de la retina, lo que desencadena un proceso que puede describirse como "reprogramación epigenética". En la práctica, esto significa que la terapia estimula las células de varias maneras clave:

• Aumenta la resistencia al estrés: Las células se vuelven más capaces de resistir el daño oxidativo.


• Fomenta la reparación: Activa los mecanismos para reparar el ADN dañado.


• Activa las células madre latentes: Potencialmente despierta células madre durmientes dentro de la retina para reemplazar el tejido perdido o dañado.


• Previene la muerte celular: Inhibe el proceso de muerte celular programada (apoptosis) y el envejecimiento (senescencia), prolongando la vida útil de las células retinianas clave.

El objetivo del experimento en la EEI era evaluar la eficacia con la que esta terapia puede proteger la retina en las condiciones extremas del vuelo espacial. Utilizando ratones tratados genéticamente, el equipo supervisó la función de su retina durante la exposición a la microgravedad y la radiación.

Resultados que superaron todas las expectativas

El resultado de la investigación en la Estación Espacial Internacional fue extraordinario. Los datos mostraron que la terapia génica BMI1 no solo previno con éxito un mayor daño a las células de la retina en los ratones expuestos a las condiciones espaciales, sino que también logró algo que los investigadores no esperaban en tan poco tiempo: se observó una regeneración y restauración significativa de las células que ya mostraban signos de degeneración.

Este hallazgo representa un gran paso adelante. Mientras que la mayoría de las terapias existentes se centran exclusivamente en ralentizar la enfermedad, los resultados del espacio sugieren que esta terapia génica también podría tener un potencial regenerativo, es decir, la capacidad de reparar el daño ya existente. Los datos recopilados durante la misión proporcionaron conocimientos que en la Tierra habrían requerido estudios considerablemente más largos y costosos.

El éxito confirmó no solo la eficacia de la terapia de Oculogenex, sino también el increíble valor de la Estación Espacial Internacional como plataforma para acelerar las innovaciones biomédicas. Los resultados han generado un gran interés en las comunidades oftalmológicas y biotecnológicas y han allanado el camino para el inicio de ensayos clínicos en humanos.

El futuro del tratamiento y una nueva esperanza para los pacientes

Las pruebas exitosas en el espacio marcan un hito clave en el camino hacia una posible cura para la degeneración macular. Para los millones de pacientes que hoy se enfrentan a este diagnóstico, especialmente aquellos con degeneración macular seca intermedia para la que no hay cura, esta noticia trae una esperanza concreta. La posibilidad de recibir una sola inyección que podría proporcionar una protección a largo plazo e incluso restaurar la visión cambiaría el paradigma de tratamiento para esta devastadora enfermedad.

Dicha terapia preservaría la independencia, la movilidad y la calidad de vida de los pacientes, permitiéndoles continuar con las actividades que aman. El éxito de este proyecto, patrocinado por el ISS National Lab, también destaca cómo la inversión en investigación espacial aporta beneficios tangibles para resolver los desafíos médicos en la Tierra, abriendo nuevos capítulos en la lucha contra las enfermedades relacionadas con el envejecimiento.