Cukrzyca, pandemia współczesności dotykająca setki milionów ludzi na całym świecie, niesie ze sobą liczne poważne powikłania, a jednym z najgroźniejszych zagrożeń dla jakości życia jest utrata wzroku. Jedną z głównych przyczyn ślepoty związanej z cukrzycą jest cukrzycowy obrzęk plamki (DME), stan, który podstępnie atakuje centralne widzenie i, jeśli nie jest leczony, może prowadzić do nieodwracalnego uszkodzenia. Codzienne czynności, takie jak czytanie, prowadzenie pojazdów czy rozpoznawanie twarzy, stają się niezwykle trudne, a w końcu niemożliwe. Szacuje się, że prawie 7% osób żyjących z cukrzycą rozwija ten poważny stan oczu, co na poziomie globalnym oznacza miliony pacjentów stojących w obliczu niepewnej przyszłości.

Ciche zagrożenie w głębi oka

Aby zrozumieć cukrzycowy obrzęk plamki, musimy najpierw przyjrzeć się, jak cukrzyca wpływa na organizm. Długotrwale podwyższony poziom cukru we krwi osłabia ściany naczyń krwionośnych w całym organizmie, w tym najdrobniejszych naczyń włosowatych w siatkówce, światłoczułej tkance w tylnej części oka. Ten proces, znany jako retinopatia cukrzycowa, jest początkowym etapem uszkodzenia. Kiedy te osłabione naczynia krwionośne zaczynają przepuszczać płyn, krew i tłuszcze do centralnej części siatkówki, zwanej plamką żółtą, dochodzi do obrzęku. Plamka żółta jest kluczowa dla ostrego, centralnego widzenia, którego potrzebujemy do dostrzegania szczegółów. Jej obrzęk bezpośrednio powoduje zamglenie i zniekształcenie widzenia, co jest pierwszym i najważniejszym objawem DME. Pacjenci często zauważają, że proste linie wydają się faliste lub że w centrum pola widzenia pojawiają się ciemne plamy.

Bolesna i kosztowna teraźniejszość leczenia

Do tej pory standardowa terapia dla pacjentów z cukrzycowym obrzękiem plamki opierała się na inwazyjnych i niezwykle kosztownych metodach. Najczęstsze podejście obejmuje regularne zastrzyki leków bezpośrednio do ciała szklistego oka. Te leki, znane jako środki anty-VEGF (czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego), działają poprzez blokowanie białka, które stymuluje wzrost nowych, nieprawidłowych i przepuszczalnych naczyń krwionośnych. Chociaż okazały się skuteczne w zatrzymywaniu postępu choroby, a nawet w poprawie wzroku u niektórych pacjentów, metoda ta ma znaczne wady. Sama myśl o zastrzyku w oko jest dla wielu przerażająca i bolesna. Procedurę trzeba powtarzać, często co miesiąc, co wymaga częstych wizyt u specjalistów retinologów. Oprócz dyskomfortu fizycznego i psychicznego istnieją również potencjalne ryzyka powikłań, takie jak krwawienie w oku, infekcja czy nawet odwarstwienie siatkówki. Ale być może największą przeszkodą jest cena. Roczne koszty takiego leczenia mogą sięgać nawet 20 000 dolarów na pacjenta, co czyni je niedostępnym dla ogromnej liczby ludzi na całym świecie, zwłaszcza w krajach o niższych dochodach i słabiej rozwiniętych systemach opieki zdrowotnej, gdzie specjaliści od siatkówki nie zawsze są dostępni.

Rewolucja z nieoczekiwanego kierunku

Właśnie w tym kontekście zespół naukowy z Wydziału Medycznego Uniwersytetu Wirginii (UVA Health), pod kierownictwem wybitnego okulisty i badacza dr. Jayakrishny Ambatiego, dokonał odkrycia, które ma potencjał, by od podstaw zmienić paradygmat leczenia DME. We współpracy z kolegami z Federalnego Uniwersytetu w São Paulo w Brazylii, Uniwersytetu Yale i Uniwersytetu Południowej Karoliny przeprowadzili badanie, które wykazało, że rozwiązanie może leżeć w leku, który od dziesięcioleci jest stosowany w zupełnie innym celu. Chodzi o lamiwudynę, przystępny cenowo doustny lek stosowany w terapii HIV. W randomizowanym badaniu klinicznym wzięło udział 24 dorosłych pacjentów z cukrzycowym obrzękiem plamki. Mniej więcej połowa przez dwa miesiące otrzymywała lamiwudynę, podczas gdy druga połowa otrzymywała placebo. Wyniki były zdumiewające. Pacjenci przyjmujący lamiwudynę wykazali znaczną poprawę wzroku. „Stwierdziliśmy, że pacjenci w tym badaniu w ciągu zaledwie czterech tygodni, średnio, poprawili swój wzrok o prawie 10 liter na tablicy do badania wzroku” – oświadczył dr Ambati. „To jest naprawdę niewiarygodne, zwłaszcza gdy weźmiemy pod uwagę, że obecne leczenie polega na comiesięcznym wstrzykiwaniu leku do oka, co jest bolesne i drogie. Te tabletki z drugiej strony kosztują około 20 dolarów miesięcznie w USA, a gdzie indziej są jeszcze tańsze”.

Globalny zasięg i przyszłość dostępnej terapii

To odkrycie otwiera drzwi do zupełnie nowej ery w walce ze ślepotą spowodowaną cukrzycą. Według danych Światowej Organizacji Zdrowia liczba chorych na cukrzycę na świecie przekroczyła 530 milionów i stale rośnie, a prognozy mówią o prawie 800 milionach do 2045 roku. Przerażający jest również fakt, że ponad połowa chorych nie otrzymuje odpowiedniej terapii na swoją podstawową chorobę, nie mówiąc już o jej powikłaniach. Możliwość leczenia cukrzycowego obrzęku plamki za pomocą tanich, doustnych tabletek, które od dawna są zatwierdzone i szeroko dostępne, stanowiłaby globalną rewolucję zdrowotną. To dramatycznie zwiększyłoby dostępność leczenia, zwłaszcza na obszarach wiejskich i słabiej rozwiniętych, gdzie brakuje specjalistów od siatkówki, którzy mogliby podawać zastrzyki. Naukowcy wzywają teraz do przeprowadzenia większych i dłuższych badań klinicznych, aby potwierdzić te obiecujące wstępne wyniki i ustalić długoterminowy profil bezpieczeństwa leku w tym konkretnym zastosowaniu.

Krok naprzód: Bezpieczniejszy i silniejszy lek na horyzoncie

Chociaż lamiwudyna jest ogólnie bezpiecznym lekiem, długotrwałe stosowanie może wiązać się z rzadkimi, ale poważnymi skutkami ubocznymi, w tym uszkodzeniem wątroby i trzustki. Świadomy tych potencjalnych ryzyk zespół dr. Ambatiego nie poprzestał na odkryciu zastosowania istniejącego leku. Proaktywnie podeszli do problemu i opracowali nową, zmodyfikowaną wersję leku, którą nazwali Kamuvudin K9. Ten nowy lek został zaprojektowany w celu zachowania działania terapeutycznego na siatkówkę, ale bez właściwości molekularnych, które mogłyby prowadzić do wspomnianych skutków ubocznych. „W zasadzie stworzyliśmy nowy lek o nazwie Kamuvudin K9”, wyjaśnił dr Ambati, „który nie tylko nie ma tych skutków ubocznych, ale wydaje się jeszcze lepiej radzić sobie z chorobą”. Ten ruch pokazuje niezwykłe zaangażowanie nie tylko w znalezienie rozwiązania, ale także w zapewnienie, że to rozwiązanie będzie jak najbezpieczniejsze i najskuteczniejsze dla pacjentów.

Poszerzanie horyzontów naukowych

To odkrycie nie jest odosobnionym przypadkiem dla dr. Ambatiego i jego zespołu. Opiera się ono na serii ich wcześniejszych rewolucyjnych badań. Już w 2014 roku jego zespół odkrył, że leki na HIV, znane jako nukleozydowe inhibitory odwrotnej transkryptazy (NRTI), do których należy lamiwudyna, mogą zapobiegać rozwojowi zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem, wiodącej przyczyny ślepoty u osób starszych. Później odkryli, że te same leki mogą mieć działanie ochronne również w przypadku innych poważnych chorób, w tym choroby Alzheimera. Analizując ogromne bazy danych amerykańskich ubezpieczeń zdrowotnych, ustalili, że pacjenci przyjmujący leki NRTI mają od 6% do 13% mniejsze ryzyko rozwoju choroby Alzheimera za każdy rok stosowania leku. Uważają, że klucz leży w mechanizmie, za pomocą którego leki te blokują procesy zapalne w organizmie. „To, co zaczęło się jako zły dzień dla zwyrodnienia plamki żółtej, stanie się złą dekadą dla wielu innych chorób” – obrazowo opisał dr Ambati, nawiązując do potencjału ich odkrycia, by zakłócić mechanizmy leżące u podstaw całej gamy schorzeń. Naczelnym credo tego zespołu naukowego jest podążanie za nauką, dokądkolwiek ich ona zaprowadzi, a do tej pory ta droga wiodła ich ścieżką nieprzerwanych i niesamowitych odkryć.