Progressivna supranuklearna paraliza (PSP) je tajanstveni i smrtonosni neurološki poremećaj koji se obično ne dijagnosticira dok pacijent ne umre i dok se ne obavi obdukcija. Međutim, istraživači sa Sveučilišta Kalifornija u San Franciscu sada su pronašli način kako identificirati ovo stanje dok su pacijenti još živi.

Studija objavljena u časopisu Neurology 3. srpnja otkrila je obrazac u cerebrospinalnoj tekućini pacijenata s PSP-om, koristeći novu tehnologiju visokog protoka koja može izmjeriti tisuće proteina u maloj kapljici tekućine.

Istraživači se nadaju da će proteinski biomarkeri dovesti do razvoja dijagnostičkog testa i ciljanih terapija koje bi mogle zaustaviti smrtonosni tijek bolesti.

Poremećaj je postao poznat javnosti prije 25 godina kada je Dudley Moore, zvijezda filmova "10" i "Arthur," podijelio svoju dijagnozu PSP-a. Često se zamjenjuje s Parkinsonovom bolešću, ali PSP se razvija brže, a pacijenti ne reagiraju na tretmane za Parkinsonovu bolest. Većina pacijenata s PSP-om umire unutar sedam godina od početka simptoma.

Dijagnoza je ključna jer tretmani najbolje djeluju u ranoj fazi
PSP se vjeruje da je uzrokovan nakupljanjem tau proteina koji uzrokuju slabljenje i smrt stanica. Radi se o vrsti frontotemporalne demencije (FTD) koja utječe na kogniciju, kretanje i ponašanje. Njegovi karakteristični simptomi uključuju lošu ravnotežu s čestim padovima unazad i poteškoće pri pomicanju očiju gore-dolje.

“Za razliku od Alzheimerove bolesti, ne postoje tau skeniranja, krvni testovi ili MRI koji pružaju definitivnu dijagnozu PSP-a. Za mnoge pacijente bolest prolazi nezapaženo,” rekao je Julio Rojas, dr. med., dr. sc., s Odsjeka za neurologiju, Centra za pamćenje i starenje i Instituta Weill za neuroznanosti UCSF-a.

“Kada novi lijekovi budu odobreni za PSP, najbolja šansa za pacijente bit će primanje liječenja u najranijoj fazi bolesti kada je najvjerojatnije da će biti učinkovito,” rekao je.

Nemogućnost identificiranja PSP-a ometala je razvoj novih tretmana, prema suautorima istraživanja Adamu Boxeru, dr. med., dr. sc., profesoru u memoriji i starenju na Odsjeku za neurologiju UCSF-a i direktoru Programa za klinička ispitivanja Alzheimerove bolesti i frontotemporalne demencije.

Proteini povezani s neurodegeneracijom
Istraživači su izmjerili proteinske biomarkere koristeći tehnologiju visokog protoka za analizu proteina, koja se temelji na molekulama koje se vežu za proteine s visokom selektivnošću i specifičnošću.

Studija je imala 136 sudionika, s prosječnom dobi od 70 godina, i uključivala je pacijente iz UCSF-a i drugih institucija sa simptomima koji su u skladu s PSP-om, kao i autopsijom potvrđene slučajeve PSP-a. Znanstvenici su usporedili biomarkere iz ovih slučajeva sa živim pacijentima, kao i sa zdravim sudionicima i pacijentima s drugim oblicima FTD-a.

Istraživači su pronašli niže razine većine proteina kod onih s potvrđenim ili sumnjivim PSP-om u usporedbi sa zdravim sudionicima u studiji. Proteinski potpis potvrđenih slučajeva PSP-a također se razlikovao od slučajeva drugih oblika FTD-a, kao i od živih pacijenata.

Svi oni s potvrđenim ili sumnjivim PSP-om imali su više razine proteina povezanih s neurodegeneracijom. Istraživači su također pronašli neke upalne proteine koji su korelirali s težinom bolesti i smanjene proteine relevantne za nekoliko kritičnih funkcija moždanih stanica koje bi se mogle manipulirati budućim terapijama.

“Ovaj rad ima za cilj stvoriti okvir za korištenje ovih novootkrivenih proteina u budućim kliničkim ispitivanjima,” rekla je Amy Wise, prva autorica studije, ranije s Odsjeka za neurologiju UCSF-a i Centra za pamćenje i starenje, a trenutno studentica medicine na UC Davis. “Nadamo se da ćemo doseći točku gdje jedan biomarker, ili panel biomarkera iz krvnog testa ili lumbalne punkcije, može pružiti konačne dijagnostičke i prognostičke rezultate za PSP.”

Izvor: University of California